QY球友会政策汇总丨2020年9月行业内政策及动态大盘点

　　QY球友会QY球友会QY球友会深圳前海蛇口自贸片区内医疗和科研机构可按照有关规定开展干细胞、免疫细胞等新技术研究和转化应用

　　9月1日，全国首部自贸片区立法《深圳经济特区前海蛇口自由贸易试验片区条例》(以下简称“《自贸片区条例》”)和修订后的《深圳经济特区前海深港现代服务业合作区条例》(以下简称“《合作区条例》”)正式发布，均将于10月1日起施行。

　　《自贸片区条例》中明确：第五十一条 自贸片区内医疗机构和科研机构可以根据自身的技术能力，按照有关规定开展干细胞、免疫细胞、基因治疗以及单抗药物、组织工程等新技术研究和转化应用。

　　根据国际调研机构发布的报告，到2027年，全球干细胞存储市场将见证巨大的增长。2019年全球干细胞存储市场规模为26.2亿美元，预计2027年将达到103.1亿美元，2020 年到2027年复合年增长率为20.17%。

　　根据美国临床试验注册中心ClinicalTrials.gov上的数据，新冠疫情爆发之后，截止目前已经新增了70余项干细胞治疗新冠肺炎相关项目登记注册，截止目前全球共有8110个干细胞研究项目登记在该系统，干细胞研究及开发势不可挡。

　　全球市场调研机构ARC（Analytical Research Cognizance）发布的最新报告显示，近年来，全球间充质干细胞市场发展迅速，平均增长率为6.2%。2018年，全球间充质干细胞市场值为1.7亿美元，预计至2024年底将达到2.2亿美元，2019年至2024年间复合年增长率为4.3%。未来几年亚太地区将占据更多的市场份额，尤其是中国。

　　建立新医药与生命健康产业先行示范区，积极争取国家卫健委支持，推进干细胞治疗先行先试

　　近日，南京市人民政府办公发布《南京市打造新医药与生命健康产业地标行动计划》。总的思路是协调推动医药（生物医药）、医疗（医疗服务）、医工（医疗器械）、医信（医疗信息）、医养（康复养老）、医体（体育健康）联动发展，进一步完善产业图谱，明晰发展方向和重点，加快构建相对完善、具有独特竞争力的产业链。

　　把南京建设成全球领先的新医药创制中心、世界知名的细胞与基因产业高地、独具特色的医疗健康服务集聚地和国内一流的康复养老目的地。

　　坚持特色发展，聚焦创新药物、医疗器械、细胞工程与基因技术等重点领域，建设以细胞与基因产业为特色的产业高峰；

　　（一）医药。发展细胞与基因产业，重点发展细胞存储、细胞技术研发、免疫细胞治疗、干细胞治疗，基因测序、基因编辑、基因工程药物、基因治疗、基因芯片、基因大数据等；

　　（四）医疗。发展高端前沿医疗，聚焦高发病率、高致残率和高死亡率的重大疾病，整合南京优势医学科技研究力量，联合开展关键技术攻关。加强临床研究，建立高质量的临床研究数据库、生物样本库、基因库，打造一批高水平的特色专科、临床医学中心，提供先进医疗技术服务。发展细胞与基因治疗、液体活检技术，推进新型个体化生物治疗产品的标准化规范化应用。

　　——基因细胞工程基地。依托江北新区，抢抓江苏自贸区南京片区的建设机遇，重点打造基因公共服务平台，构建南京综合细胞资源库与细胞制备中心，搭建新药检测公共服务平台、生物医药CDMO服务平台，布局基因检测、基因编辑、抗体药物、免疫细胞治疗、靶向药物技术领域。以鼓楼医院江北国际医院为主体，建设辐射全国的临床医学研究中心，加快国内外具有影响力的基因、细胞、新药研发生产企业集聚，打造国内最具影响力基因细胞工程基地。

　　——细胞工程基地。依托江宁区QY球友会，充分发挥中国药科大学、南京医科大学等高校创新资源及人才优势，以校地融合发展为特色，加快建设从细胞存储、核心试剂和细胞培养基产品开发、临床研究到实际应用全产业链条。打通细胞治疗上下游产业链，形成产业闭环，实现企业与企业、企业与医院、企业与科研机构的双向合作，推动细胞治疗快速产业化。

　　1．建设产业高端平台。围绕细胞产业创新需求，建设“一库四中心”（人体免疫细胞/干细胞综合细胞库、细胞质量检测中心、细胞制备中心、细胞临床技术网络服务中心、企业孵化中心）；围绕创新药研发需求，建设新药筛选、临床评价、原料合成、产品中试和工艺放大平台，支持企业高标准建设共性制造平台，提供CMO（CDMO）服务，促进产业集聚集群，为企业提供研发创新支持。

　　2．开放已建技术平台。推进国家健康医疗大数据（南京）中心、国家遗传工程小鼠资源库、多功能干细胞库、中国药科大学天然药物活性组分与药效国家重点实验室、南京大学医药生物技术国家重点实验室、先声药业转化医学与创新药物国家重点实验室、中药现代化科技产业基地、南京江北新区生物医药公共服务平台等高校、科研机构、大型企业服务平台资源向社会开放服务，实现全市服务平台资源共享。

　　2.加强先行示范区建设。依托自贸试验区南京片区，建立新医药与生命健康产业先行示范区，积极争取国家卫健委支持，推进干细胞治疗先行先试；积极争取国家药监局支持，推进医疗机构开展国际多中心临床试验，与国外机构同步开展重大疾病新药临床试验，推进医疗机构开展临床急需少量进口药品、医疗器械先行先试，相关的临床使用数据可以用于进口药品和医疗器械的注册申请；积极推进非处方药开展无人售药试点先行先试。

　　日前，日本东京医科齿科大学宣布，利用老鼠的胚胎干细胞成功培养出了迷你心脏。研究小组称，在培养过程中，胚胎干细胞分化出了心肌细胞，并在大约两星期里发育成了直径约1毫米左右的心脏类器官。它和老鼠胎儿的心脏类似，具备心房及心室等构造，能像真正的心脏那样有规律地跳动，令人惊奇。

　　全球首个可注射胶原支架材料结合干细胞移植治疗缺血性心脏病的临床研究公布成果

　　中国科学院遗传与发育生物学研究所戴建武再生医学团队与南京鼓楼医院王东进教授团队合作，开展了国际首个可注射胶原支架材料结合干细胞移植治疗缺血性心脏病的临床研究。

　　9月10日，研究团队在学术期刊《美国医学会杂志》子刊在线发表相关研究成果：自2016年3月起开始招募陈旧性心梗患者，通过44例入组受试者1年期的随访，结果表明细胞及材料移植安全性良好，胶原材料联合干细胞移植在一年后可显著减小患者心脏梗死体积，并且病人的生活质量及心脏评级改善，对于术前病情较重（心脏射血分数小于40%）的患者，效果尤为明显。

　　出台细胞产业国家发展规划，对推动细胞产业发展具有重要意义。我委将按照职责，积极配合相关部门，根据细胞产业发展现状、存在问题和需要，编制产业规划，促进行业健康良性发展。

　　《干细胞临床研究管理办法（试行）》打通了干细胞基础研究成果到临床研究的通路。目前，《生物医学新技术临床应用管理条例》也正在制定过程中，我委起草的《体细胞临床研究和转化应用管理办法》正在征求意见，将对包括干细胞技术在内的生物医学新技术从临床研究到临床应用作出制度性安排。同时，国家药监局积极支持各类细胞产品按药品管理要求申报审批。

　　我委将根据干细胞临床研究项目实施进展情况，基于临床研究结果，前瞻性研究提出临床应用转化的有关政策建议。同时积极落实临床研究项目备案绿色通道制度，强化对干细胞临床研究机构开展干细胞临床研究项目的辅导和指导，共同推进细胞产业发展。

　　下一步，我委将根据国务院统一部署，进一步修改完善《生物医学新技术应用管理条例》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》等法规和规章，并做好相关管理能力储备，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展，造福人民群众健康。

　　9月21日，国务院发布《关于印发北京、湖南、安徽自由贸易试验区总体方案及浙江自由贸易试验区扩展区域方案的通知》。

　　中国（北京）自由贸易试验区总体方案：15.创新发展全球领先的医疗健康产业。简化国内生物医药研发主体开展国际合作研发的审批流程。加速急需医疗器械和研发用材料试剂、设备通关。对临床急需且我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械加快审批，保障临床需求。开展跨境远程医疗等临床医学研究，区内医疗机构可根据自身技术能力，按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究项目。探索开展去中心化临床试验（DCT）试点。支持设立医疗器械创新北京服务站和人类遗传资源服务站，加快医药产业转化速度。

　　中国（安徽）自由贸易试验区总体方案：11.建设科技创新策源地。健全支持基础研究QY球友会、原始创新的体制机制，推动建成合肥综合性国家科学中心框架体系，争创国家实验室，探索国家实验室建设运行模式。支持做好合肥先进光源、大气环境立体探测、强光磁等重大科技基础设施预研究工作，组建环境科学研发平台和未来技术综合研究基地。支持提升拓展全超导托卡马克、同步辐射光源、稳态强磁场等大科学装置功能，加快聚变堆主机关键系统综合研究设施建设。支持建设能源研究院、人工智能研究院，筹划组建大健康研究院。支持建设微尺度物质科学国家研究中心、合肥先进计算中心和国家重点实验室等，高质量建设一批省级实验室、技术创新中心。支持开展免疫细胞、干细胞等临床前沿医疗技术研究项目。推动国家重大科研基础设施和大型科研仪器向相关产业创业者开放。

　　干细胞研究院是由北京市和中科院合作共建的新型研发机构，依托中国科学院干细胞与再生医学创新院建设，实行理事会领导下的院长负责制。

　　干细胞研究院理事长由周琪担任。周琪表示，研究院将整合北京乃至全国优势科研力量，面向干细胞与再生医学领域的重大前沿科学问题和共性关键技术需求，通过前瞻性科研布局，创新体制机制，建设具有国际影响力的干细胞与再生医学新型研发机构，以实现重大原始创新和技术突破，实现跨越式发展。

　　9月24日，中国科学院院士王福生，在第十三届中国生物产业大会上，公布了干细胞治疗新冠肺炎患者的Ⅱ期临床研究结果。他表示，干细胞对治疗新冠肺炎安全有效，病人在住院早期及后期重症和危重症阶段，均可接受这一疗法。

　　王福生表示，新冠肺炎患者在发病期以及后期均可接受干细胞治疗，“在后期重型和危重型阶段，仍然有50%以上的病人有明显的非炎症病变以及组织发生纤维化，这时接受干细胞治疗，可起到免疫调节抗疫作用，同时促进组织的修复、加快患者的康复。”

　　除王福生团队外，全球还有50多个项目在进行新冠肺炎患者的干细胞治疗研究，主要集中在中国、美国和欧洲。这些项目的研究成果也初步证实了干细胞疗法的安全性和可行性。王福生表示，干细胞治疗是一个系统工程，未来还需国家从法律、法规、资金、项目等方面统筹推进。

　　信达生物制药（Innovent Biologics）近日宣布：评估PD-1抑制剂达伯舒®（Tyvyt®，通用名：sintilimabQY球友会，信迪利单抗注射液）联合达攸同® （贝伐珠单抗注射液）一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的一项随机、开放标签III期临床研究（ORIENT-32）在期中分析时达到了预先定义的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）主要研究终点。

　　特别值得一提的是，这是PD-1抑制剂联合疗法一线治疗晚期HCC达到主要研究终点的全球首个III期研究。

　　达伯舒®（信迪利单抗注射液）是一种人类免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，能特异性结合T细胞表面的PD-1分子，从而阻断导致肿瘤免疫耐受的 PD-1/程序性死亡受体配体1（Programmed Death-Ligand 1, PD-L1）通路，重新激活淋巴细胞的抗肿瘤活性，从而达到治疗肿瘤的目的。